学术报告

胞嘧啶碱基编辑器脱靶检测技术的开发

2022-01-06

胞嘧啶碱基编辑器（CBE），是一种可以在不产生 DNA 双链断裂的情况下靶向地将基因组 DNA 中的 C 突变为 T 的新型基因编辑工具。CBE 的出现为众多遗传病的治疗带来了潜在的可能，但是在全面推向临床应用前需要对其可能会产生的脱靶效应进行评估。在 CBE 催化 C 脱氨最终转变为 T 的过程中会产生中间产物脱氧尿嘧啶（dU），因此可以通过检测 dU 从而获得 CBE 的脱靶位置。本研究开发了以检测 CBE 产生 dU 为目标，同时增……